โปรแกรมการบำบัดด้วยเซลล์และยีน

 

เมื่อวันที่ 29 มกราคม 2026 SYS6055 Injection ซึ่งพัฒนาโดย CSPC Pharmaceutical Group ได้รับการอนุมัติการทดลองทางคลินิกโดยปริยายจากสำนักงานบริหารผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติ (NMPA) (หมายเลขการยอมรับ: CXSL2500947) เนื่องจากเป็นครั้งแรกของจีนที่ได้รับการอนุมัติทางคลินิกในการบำบัดด้วย-vivo CAR-T สำหรับมะเร็งต่อมน้ำเหลือง B- ที่ลุกลามซ้ำ/ดื้อต่อการรักษา จึงทลายกำแพงทางเทคนิคของ ex vivo CAR-T แบบเดิม โดยมอบทางเลือกการรักษาที่เข้าถึงได้และเป็นนวัตกรรมมากขึ้นสำหรับผู้ป่วย

 

I. ความท้าทายหลัก: RCL ภาวะที่กลืนไม่เข้าคายไม่ออกในการทดสอบสำหรับ Non-Canonical VSVG-Enveloped Lentiviruses

ความเสี่ยงด้านความปลอดภัยเบื้องต้นของ-vivo CAR-T อยู่ที่การปนเปื้อนของไวรัสเลนติไวรัส (RCL) ที่มีความสามารถในการจำลองแบบ- ซึ่งอาจทำให้เกิดการจำลองแบบของไวรัสที่ไม่สามารถควบคุมได้ ภายในร่างกาย และการกลายพันธุ์แบบแทรก ซึ่งทำให้เกิดข้อกังวลด้านความปลอดภัยขั้นรุนแรง โดยทำหน้าที่เป็นจุดเน้นหลักในการทบทวนสำหรับการยื่นเรื่องตามกฎระเบียบโดย NMPA, FDA และหน่วยงานอื่นๆ

SYS6055 ใช้เลนติไวรัสเป้าหมายแบบเอนเวโลปทีเซลล์-ที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรม ซึ่งแตกต่างจากเวกเตอร์เลนติไวรัสแบบห่อหุ้ม VSVG แบบดั้งเดิม- เช่น VSV-G และ Cocal-G การทดสอบ RCL แบบทั่วไปเข้ากันได้กับไวรัสที่ห่อหุ้ม VSVG- เท่านั้น โดยมีข้อจำกัดรวมถึงความจำเพาะไม่เพียงพอ ความไวต่ำ และไม่-ปฏิบัติตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบ ข้อบกพร่องเหล่านี้ไม่สามารถตอบสนองความต้องการการทดสอบที่กำหนดเองของโครงการ และกลายเป็นคอขวดที่สำคัญสำหรับการส่ง IND

 

ครั้งที่สอง โซลูชัน HyQure: การทดสอบ RCL แบบกำหนดเอง + บริการความปลอดภัยทางชีวภาพแบบครบวงจร-

ด้วยการใช้ประโยชน์จาก-ความเชี่ยวชาญทางเทคโนโลยีเชิงลึกในภาคเซลล์และยีนบำบัด (CGT) HyQure Biotech ได้พัฒนา-โซลูชันการทดสอบความปลอดภัยทางชีวภาพชั้นนำระดับโลกที่ปรับแต่งให้เหมาะกับข้อกำหนดเฉพาะของโครงการ SYS6055 ของ CSPC เพื่อให้มั่นใจว่าโครงการจะเป็นไปตามข้อกำหนดและมีประสิทธิภาพ

การทดสอบ RCL แบบกำหนดเองเพื่อขจัดปัญหาคอขวดทางเทคนิคของซองจดหมาย VSVG ที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรม

สอดคล้องกับ CDE'sหลักเกณฑ์เกี่ยวกับปัญหาทั่วไปและข้อกำหนดทางเทคนิคสำหรับการจำลอง-การตรวจจับ Lentivirus ที่มีความสามารถและเอกสารคำแนะนำของ FDA ได้มีการจัดตั้งระบบการทดสอบเฉพาะสำหรับไวรัสเลนติไวรัสที่ไม่ห่อหุ้ม-VSVG- ซึ่งจะช่วยเชื่อมช่องว่างภายในประเทศในการตรวจจับ RCL สำหรับเลนติไวรัสที่ไม่ห่อหุ้ม-VSVG- และรับประกันความปลอดภัยของเวกเตอร์ที่สอดคล้องกับมาตรฐานการจัดเก็บเอกสารระดับโลก

การทดสอบความปลอดภัยทางชีวภาพ-แบบครบวงจรเพื่อรวมการประกันคุณภาพสำหรับยาที่เป็นนวัตกรรมใหม่

เราให้บริการแบบครบวงจร-ครอบคลุมถึงการกำหนดลักษณะของธนาคารเซลล์ การตรวจจับ RCL และการทำโปรไฟล์ลำดับหลาย-

ตามมาตรฐาน ICH Q5A และเภสัชตำรับจีนอย่างเข้มงวด รายการทดสอบที่ครอบคลุม รวมถึงการตรวจสอบตัวตน การวิเคราะห์ความบริสุทธิ์ และการคัดกรองสารอันตรายได้เสร็จสิ้นแล้วสำหรับ Master Cell Banks (MCB) และ Working Cell Banks (WCB) เมื่อใช้ร่วมกับเทคโนโลยี NGS การแสดงลักษณะเฉพาะจีโนม-ทั้งหมดของเวกเตอร์เลนติไวรัสจะดำเนินการเพื่อรับประกันโครงสร้างเวกเตอร์ที่สมบูรณ์และไม่มีการแทรกที่ผิดปกติ ทำให้ได้รับการควบคุมความปลอดภัยทางชีวภาพ-กระบวนการเต็มรูปแบบตั้งแต่วัตถุดิบไปจนถึงผลิตภัณฑ์ขั้นสุดท้าย

การปฏิบัติตามข้อกำหนดระดับโลกและการส่งมอบที่มีประสิทธิภาพเพื่อเร่งการเปิดตัวยาที่เป็นนวัตกรรมระดับโลก

มีการเปิดตัวช่องทางสีเขียวโดยเฉพาะสำหรับโครงการ SYS6055 โดยมีขั้นตอนการทดสอบที่ได้รับการปรับปรุงและมีการใช้ทีมเทคนิคอาวุโส ขณะเดียวกันก็รับประกันข้อมูลที่ถูกต้องและเชื่อถือได้ ไทม์ไลน์การทดสอบก็สั้นลงอย่างมาก รายงานการทดสอบที่เป็นไปตามกฎระเบียบ-สำหรับการส่งทั่วโลกได้รับการจัดส่งอย่างมีประสิทธิภาพ ช่วยให้ NMPA ได้รับการอนุมัติโดยนัยอย่างรวดเร็ว และวางรากฐานที่มั่นคงสำหรับการจดทะเบียนในต่างประเทศในภายหลัง

 

ที่สาม การสาธิตคุณค่า: การบุกเบิกการทดสอบ-vivo CAR-T เพื่อขับเคลื่อนนวัตกรรมทางอุตสาหกรรม

การสนับสนุนที่ประสบความสำเร็จสำหรับการอนุมัติทางคลินิกของ CSPC SYS6055 ถือเป็นกรณีสำคัญสำหรับ HyQure Biotech ในด้านการทดสอบความปลอดภัยทางชีวภาพใน-vivo CAR-T ในฐานะหนึ่งในองค์กรในประเทศกลุ่มแรกๆ ที่พัฒนาการทดสอบ RCL แบบกำหนดเองสำหรับใน-vivo CAR-T HyQure Biotech ได้สร้างระบบทางเทคนิคที่ครอบคลุมครอบคลุมการทดสอบเลนติไวรัสแบบห่อหุ้มพิเศษ การแสดงลักษณะเฉพาะของเวกเตอร์แบบเต็ม และคุณสมบัติธนาคารเซลล์ โดยได้สนับสนุนผู้สมัคร CGT หลายคนที่เข้าสู่การพัฒนาทางคลินิก โดยรักษาจุดแข็งทางเทคนิคและความสามารถในการให้บริการชั้นนำในอุตสาหกรรม

 

ในอนาคต HyQure Biotech จะยังคงมุ่งเน้นไปที่การทดสอบความปลอดภัยทางชีวภาพ CGT ต่อไป ด้วยเทคโนโลยี-ที่ทันสมัยระดับโลก โซลูชันที่ปรับแต่งได้ และบริการที่มีประสิทธิภาพสูง-ระดับมืออาชีพ เราจะเพิ่มศักยภาพให้กับองค์กรเภสัชกรรมที่มีนวัตกรรมมากขึ้นในการเอาชนะอุปสรรคทางเทคนิคและเร่งความก้าวหน้าด้านการวิจัยและพัฒนา เรามุ่งมั่นที่จะสนับสนุนการเปิดตัวที่ปลอดภัยและกระแสโลกาภิวัตน์ของการแพทย์เชิงนวัตกรรมของจีน และส่งเสริมการพัฒนาคุณภาพสูง-ของอุตสาหกรรมเซลล์และยีนบำบัดของจีน