เอ็นจีเอส-RNA ที่เปิดใช้งานการบำบัด:การวิจัยและพัฒนาและการพัฒนาอุตสาหกรรมแบบครบวงจร-
โซลูชัน NGS คือโซลูชันการตรวจจับที่แม่นยำที่ครอบคลุมซึ่งออกแบบมาสำหรับ-ยา RNA ที่ล้ำสมัย เช่น การบำบัดด้วย mRNA การบำบัดด้วย siRNA และการบำบัดด้วยการแก้ไข RNA. โดยมุ่งเน้นไปที่ความแม่นยำของลำดับ ความสมบูรณ์ และความคงตัวทางพันธุกรรมของโมเลกุล RNA ด้วยเทคโนโลยีหลักสามประการ-การจัดลำดับ mRNA, การวิเคราะห์ตัวแปรที่หายากเป็นพิเศษ- และการประเมินความสมบูรณ์ของ RNA - ซึ่งครอบคลุมกระบวนการควบคุมคุณภาพทั้งหมดของการบำบัดด้วย RNA ตั้งแต่การวิจัยและพัฒนาในช่วงแรก การผลิตนำร่อง ไปจนถึงการจำหน่ายในเชิงพาณิชย์ สิ่งนี้ช่วยให้บริษัทต่างๆ เอาชนะปัญหาคอขวดในการพัฒนายา RNA ปฏิบัติตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบทั่วโลก และรับรองความปลอดภัยและประสิทธิภาพของผลิตภัณฑ์
การทดสอบเนื้อหาการบริการ
• ทดสอบเนื้อหา:การกำหนดลำดับความยาวเต็ม-: ด้วยการใช้เทคโนโลยี seq-fidelity RNA- ระดับสูง ลำดับ mRNA ความยาวเต็ม-จะได้รับการวิเคราะห์อย่างสมบูรณ์เพื่อตรวจสอบความถูกต้องของลำดับการเข้ารหัสและการเข้ารหัส (UTR) และเพื่อคัดกรองความผิดปกติของลำดับ เช่น การกลายพันธุ์ของจุด การลบ และการแทรก
•การวิเคราะห์ไอโซเมอร์: สำหรับโมเลกุล mRNA ที่ซับซ้อน ให้ระบุประเภทและสัดส่วนของไอโซเมอร์ตัวต่อประกบทางเลือก และประเมินผลกระทบต่อการทำงานของยา
การตรวจสอบความสอดคล้องของลำดับ: เปรียบเทียบลำดับ mRNA จากชุดการผลิตต่างๆ และภายใต้สภาวะการจัดเก็บที่แตกต่างกัน เพื่อให้มั่นใจถึงความเสถียรของลำดับระหว่างชุดงานและภายในอายุการเก็บรักษา
ข้อได้เปรียบทางเทคนิค: ความครอบคลุมของลำดับ > 99% ความแม่นยำในการจัดตำแหน่งมากกว่าหรือเท่ากับ 99% และสามารถจับความแปรผันของลำดับที่ต่ำ-ได้อย่างแม่นยำ
• ความสามารถในการตรวจจับ:สามารถระบุตัวแปรที่หายากอย่างยิ่งได้อย่างแม่นยำด้วยความถี่ต่ำ (เช่น การกลายพันธุ์ของจุดที่หายาก ลำดับไคเมอริก และตัวแปรที่เกี่ยวข้องกับการเสื่อม-)
• การสนับสนุนด้านเทคนิค:ระบบใช้การจัดลำดับเชิงลึกพิเศษ-รวมกับอัลกอริธึมชีวสารสนเทศที่เป็นกรรมสิทธิ์ เพื่อกรองเสียงรบกวนเบื้องหลังได้อย่างมีประสิทธิภาพ และปรับปรุงความแม่นยำของการตรวจจับตัวแปรที่หายาก
ความสมบูรณ์ของโมเลกุล RNA จะกำหนดประสิทธิภาพการแปลและผลการรักษาโดยตรง และเป็นตัวบ่งชี้สำคัญสำหรับการควบคุมคุณภาพของการบำบัดด้วย RNA
การตรวจสอบความถูกต้องครบถ้วน-:อัตราส่วนความยาวเต็ม-ของโมเลกุล mRNA/siRNA ได้รับการประเมินโดยอิเล็กโทรโฟรีซิสของเส้นเลือดฝอยและการวิเคราะห์ความครอบคลุมของ RNA- seq เพื่อระบุผลิตภัณฑ์ที่ถูกตัดทอนและการย่อยสลาย
การวิเคราะห์เสถียรภาพโครงสร้างทุติยภูมิ:อัลกอริธึมการทำนายการพับของ RNA รวมกับการตรวจสอบการทดลองถูกนำมาใช้เพื่อประเมินความสมบูรณ์ของโครงสร้างรองของโมเลกุล RNA เพื่อหลีกเลี่ยงผลกระทบของความผิดปกติของโครงสร้างต่อการส่งมอบและการทำงาน
ขอบเขตการสมัครสำหรับการทดสอบ
การบำบัดด้วยเอ็มอาร์เอ็นเอ
วัคซีน mRNA สำหรับโควิด-19, วัคซีน mRNA เพื่อรักษาโรคมะเร็ง, ยา mRNA ทดแทนโปรตีน ฯลฯ
การบำบัดด้วย RNA ขนาดเล็ก
ยา siRNA, สารเลียนแบบ/สารยับยั้ง miRNA ฯลฯ
การบำบัดด้วยการแก้ไข RNA
ยาแก้ไข RNA ที่ใช้สื่อกลาง CRISPR-Cas13-, การบำบัดดัดแปลง RNA ที่ใช้เอนไซม์ ADAR เป็นต้น
การบำบัดด้วย RNA อื่นๆ ได้แก่
ยา RNA แบบวงกลม การบำบัดด้วย RNA (lncRNA) แบบไม่เข้ารหัส- และยาแอปทาเมอร์ RNA